近日，美国CNN电台发布了一部临床试验纪录片：用脐带血治疗自闭症儿童。
"脐带血能治自闭症吗？专家们的意见一直不统一，而美国杜克大学的专家们给出了自己的见解。杜克大学正在开展的自体脐带血临床试验为自闭症治疗带来了希望。
格蕾丝是一名“星星的孩子”，本来她的一生可能都会处于孤独症的阴霾之下。幸运的是，一封邮件改变了她的人生，她参与了美国杜克大学的脐带血干细胞临床试验。现在，她看上去已经接近普通孩子了。
自闭症，让她与这个世界“格格不入”
几年前，格蕾丝的父母发现她有些不一样，格蕾丝总是沉浸在自己的小世界，对他们、对别人、对周围的事物总是视而不见，不爱说话，好像与这个世界格格不入。
直至格蕾丝两岁三个月，他们也终于知晓了问题所在，格蕾丝被医生确诊为孤独症。
从小，她便异于常人：
她经常沉浸在自己的小世界里，
对父母、对别人、对周遭的一切，总是视而不见，
也不爱说话，并且还会手部抽动，
突然尖叫，打人甚至自伤……
孤独症会给患儿的家庭带来巨大的经济和精神负担。格蕾丝一家也是如此，它让整个家庭都陷入了危机。她的妈妈说：“日复一日的生活简直是一场战争。”
看着本应乖巧可爱的孩子频频出现异常的举动，格蕾丝的父母十分难过。可作为父母，最担心的并不是照顾这样一个孩子需要耗费时间和精力，而是孩子本身。
他们对孩子的未来深深忧虑，希望她能过上正常的生活。
干细胞疗法超出预期，但仍保留了孤独症的特质
一天，格蕾丝的妈妈收到一封邮件。美国杜克大学正在进行一项将脐带血干细胞应用于孤独症儿童的试验。他们几乎在第一时间就决定报名参加，哪怕只有一丝希望，他们都不愿放弃。
这项干细胞试验由乔安妮·库尔兹伯格（JoanneKurtzberg）教授带领团队开展，不仅包括孤独症治疗，还应用于脑性瘫痪、脑积水等脑部损伤疾病。输注干细胞，可以抑制孤独症患者大脑中可能存在的炎症，并重建大脑神经之间的连接，重新恢复大脑神经系统功能。
其实，应用干细胞治疗孤独症后会出现什么效果，格蕾丝父母和医生不能完全确定，格蕾丝的妈妈说：“我们都不知道应该期待些什么。”
但没想到的是，结果大大超出了研究人员的预期。格蕾丝不再沉默寡言，不再因处于人群中而感到紧张崩溃，攻击行为不但消失了，还会亲吻拥抱家人，学习能力也有所提高。
看似好转了很多，但是她真的治愈了吗？很遗憾，并没有！
严格来说，格蕾丝的孤独症并没有“治愈”，她仍保留了一些孤独症的特质。但已有的变化，已足以让她像个普通孩子一样去生活。
当我们认识了新的朋友，告诉他们格蕾丝有孤独症，他们都很惊讶，像是如果你没告诉我，我永远也不会知道你女儿有孤独症。”格蕾丝的妈妈表示，“参加试验前，孤独症对我们生活的影响程度可能有75%，但现在只有10%左右。”
以上的结果，很振奋人心，不得不说，格蕾丝是幸运的，但并不是每一位孩子都如格蕾丝那样。
干细胞的临床试验
1、整体效果与潜在的不利影响
之前有这么一项研究，32名学龄参与者，其年龄平均约为10.5岁。该组接受了骨髓单核细胞(BMMNC)移植，它使用血液中的干细胞。该方案涉及蛛网膜下腔注射细胞疗法以及其他重要的自闭症疗法，包括作业治疗、感觉统合、心理、饮食和语言疗法。
在研究过程中，三名参与者出现癫痫发作，一小部分人因干细胞治疗而出现轻微多动症。
然而作为一个群体，他们在社会关系和互惠方面有着明显的改善，如微笑和眼神接触；思维、注意力和认知；以及说话和语言模式和使用。不适当的情绪反应、自我刺激行为、没有明确原因的兴奋或激动以及夸张的情绪反应也有所减少。
2、对智商较高的非语言儿童有更多好处
另一项临床试验检查了一组年龄在2至7岁之间的被诊断为自闭症的儿童，看看自体脐带血（AUCB）移植是否能改善一些自闭症症状。受试者被随机分为两组，一组接受干细胞移植，另一组则接受盐水注射。
在6个月的随访中，与对照组相比，接受干细胞的组，分别在社交、沟通和适应行为方面的得分更高，这种改善在一年的随访中得以持续。
与其他一些研究不同的是，智商较高的非言语儿童似乎从这种干细胞输注中获益最多。研究人员表示，这些改善也可能与儿童进入学前班后的自然发展有关。
所以您看，三项涉及自闭症儿童的主要干细胞研究，在使用的治疗方法、研究参与者、如何测量结果，甚至研究的设计上都有很大差异。
并且，也很难明确知道症状的改善是与疗法有关，还是与自然发展变化有关。所以，还需要更多的研究来巩固结论。
但干细胞治疗公司，用夸大其词的形式混淆视听，让很多家长云里雾里的投了智商税，花费了数万美元的费用，但却留下了安全的隐患。针对这种行为，监管机构警告说，这种治疗可能是非法的，不安全的，并有潜在的危害。
3、盲目治疗的风险隐患
所以大家要知道，临床试验并不能证明干细胞疗法有效。如果盲目地追求任何未经管理局批准的治疗，可能会对孩子造成风险。
例如：感染风险、肿瘤风险、由于输入细胞导致的炎症风险、注射部位的皮肤刺激风险、使用腰部穿刺时，对中枢神经系统造成损害风险等等。
如何科学且安全地帮助自闭症宝宝呢？
当孩子被诊断出自闭症时，帮助他们最好的方法是寻求儿科医生和其他专家推荐的循证治疗，治疗很可能涉及ABA等行为疗法。经过几十年的实践和大量的医学研究，这种疗法已被证明可以帮助自闭症患者处理与病情相关的行为。
就目前而言，自闭症还没有治愈的方法。
尽管干细胞辅助治疗孤独症不是一种临床实证绝对有效的方法，但随着医学的进步发展，未来孤独症的治疗方法会更加多元化，相信干细胞在孤独症儿童治疗中的价值也会被不断挖掘，让“星星的孩子”回归社会将不再是只是梦想。
文章来源：99自闭症、北医脑健康儿童发展中心
预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇推荐文章
热点文章
